每年6月是全球重癥肌無力關(guān)愛月，同時每年的6月15日是重癥肌無力關(guān)愛日。全身型重癥肌無力作為一種罕見的慢性、自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，其特征是肌肉無力的反復(fù)發(fā)生和易疲勞，具有病程長、難治愈、易復(fù)發(fā)的特點，不僅嚴(yán)重影響患者的日常生活、社會交往和工作能力，急性加重時甚至?xí)＜吧Ｔ缭?018年，全身型重癥肌無力就已被納入我國《第一批罕見病目錄》。
哈爾濱醫(yī)科大學(xué)附屬第二醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科四病區(qū)副主任、主任醫(yī)師李磊教授認(rèn)為，如今，隨著對重癥肌無力疾病認(rèn)知的加深，重癥肌無力的治療手段逐漸演變，創(chuàng)新生物靶向治療給患者帶來了帶病但不發(fā)病的新希望。與此同時，得益于國家政策的支持，特別是創(chuàng)新藥被納入醫(yī)保報銷，全身型重癥肌無力患者醫(yī)有所藥、藥有所保，已經(jīng)有越來越多的患者能夠用得上、用得起國際前沿的生物靶向治療手段，得以重返正常生活和工作。
李磊在門診為患者看診
據(jù)了解，自今年1月1日起，新版國家醫(yī)保藥品目錄在全國正式實施以來，用于治療全身型重癥肌無力的創(chuàng)新藥、全球領(lǐng)先的FcRn拮抗劑目前已被納入醫(yī)保報銷。以哈爾濱市為例，符合報銷條件的患者，醫(yī)保報銷后年治療個人自付費用降低至最低6萬多元，極大減輕了治療負(fù)擔(dān)。
新突破，“雙達(dá)標(biāo)”成為重癥肌無力新治療目標(biāo)
李磊表示，當(dāng)前，臨床醫(yī)生和患者都比以往更加追求達(dá)到疾病癥狀和治療副作用均最小化的“雙達(dá)標(biāo)”狀態(tài)，所謂“雙達(dá)標(biāo)”狀態(tài)，就是在控制藥物治療副作用小的前提下達(dá)到微小狀態(tài)，即幫助患者實現(xiàn)疾病緩解和癥狀控制，并減輕治療副作用、提高生活質(zhì)量。據(jù)介紹，長期以來，全身型重癥肌無力患者的治療依靠專家經(jīng)驗判斷和傳統(tǒng)治療方案為主，包括膽堿酯酶抑制劑、糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換以及胸腺切除等，然而這些傳統(tǒng)治療手段在一定程度上能改善肌無力癥狀，但在疾病控制、長期安全性等方面存在明顯不足，導(dǎo)致患者可能存在肝腎毒性、骨髓抑制、感染及遠(yuǎn)期腫瘤等風(fēng)險，遠(yuǎn)不能滿足患者恢復(fù)正常生活和工作的需要，實現(xiàn)雙達(dá)標(biāo)的治療目標(biāo)非常困難。
“值得關(guān)注的是，近年來隨著FcRn拮抗劑這類生物靶向治療手段的問世和臨床應(yīng)用，無疑為重癥肌無力患者提供了癥狀有效控制和安全性雙重達(dá)標(biāo)的有力武器。”李磊說，“門診中我碰到不少患者，他們的治療愿望其實非常簡單，就是通過規(guī)范治療達(dá)到雙達(dá)標(biāo)的狀態(tài)，從而能夠像普通人一樣正常生活，甚至重回工作崗位，重新找到人生價值和社會價值。”
創(chuàng)新藥生物靶向療法納入醫(yī)保，哈爾濱患者年治療自付費用最低6萬多元
“今年剛納入醫(yī)保目錄的創(chuàng)新生物靶向療法FcRn拮抗劑，其作用機制獨特，能靶向清除IgG抗體，且對非IgG免疫球蛋白影響很小，在起效時間、療效、安全性等方面特點突出。從短期來看，這類生物靶向治療手段能夠幫助患者迅速地緩解和控制癥狀，盡早、盡快實現(xiàn)雙達(dá)標(biāo)；從長期應(yīng)用來講，最大程度地減少副作用是重中之重，靶向生物制劑不僅能夠幫助患者延緩復(fù)發(fā)、減少病情波動，并且有效降低激素的使用劑量，副作用更小，為實現(xiàn)長期雙達(dá)標(biāo)也提供了有力選擇。”李磊強調(diào)。
FcRn拮抗劑是國內(nèi)可醫(yī)保報銷的拮抗劑，主要用于治療乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重癥肌無力患者。據(jù)悉，納入醫(yī)保目錄前，按照一年5個治療周期計算，全身型重癥肌無力患者使用該藥物的年治療費用約為40萬元左右；納入醫(yī)保后，哈爾濱本地患者報銷比例約為52%-72%，按照一年5個治療周期，符合報銷條件的患者，醫(yī)保報銷后年治療個人自付費用最低6萬多元。
李磊說，如今，我國重癥肌無力臨床診療已經(jīng)進入生物靶向治療新時代，靶向生物制劑納入國家醫(yī)保目錄，大幅降低了患者的經(jīng)濟負(fù)擔(dān)，使理想的“雙達(dá)標(biāo)”狀態(tài)不再可望而不可及。借助生物靶向治療手段，實際上，重癥肌無力患者能夠通過長期規(guī)范的治療和管理，將疾病長期維持在穩(wěn)定狀態(tài)，減少肌無力危象的發(fā)生和反復(fù)住院，同時最大程度減少長期用藥的副作用，真正回歸正常生活和工作。（木白）